(資料圖片僅供參考)

4歲男孩果果（化名）罹患先天性腸旋轉(zhuǎn)不良，2021年發(fā)生了腸扭轉(zhuǎn)腸壞死，在醫(yī)院先后經(jīng)歷三次手術(shù)后，原本長(zhǎng)3-5米的小腸僅剩35厘米，腸道有效吸收面積顯著減少，不能維持患者的營(yíng)養(yǎng)或兒童生長(zhǎng)需求，從而引起了孩子營(yíng)養(yǎng)吸收和代謝功能障礙。術(shù)后2年多以來(lái)，果果天天依賴營(yíng)養(yǎng)支持，每天需要長(zhǎng)達(dá)16小時(shí)的輸液治療。

患兒在治療后，不需要每天16小時(shí)輸液營(yíng)養(yǎng)治療。本文圖均為上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院供圖

5月9日，在海南省藥品監(jiān)督管理局、博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局、樂(lè)城醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局、永達(dá)基金會(huì)等共同努力下，經(jīng)上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院專家全程指導(dǎo)，果果在海南醫(yī)學(xué)院第一附屬醫(yī)院樂(lè)城醫(yī)院完成了中國(guó)內(nèi)地首例替度魯肽Teduglutide臨床應(yīng)用，當(dāng)針劑注射入男孩果果的腹部后，醫(yī)生們也改變了“國(guó)際有藥，國(guó)內(nèi)無(wú)藥”的治療困境。

患兒在腹部注射替度魯肽Teduglutide。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院蔡威教授表示，短腸綜合征患者尤其是兒童患者，治療需求非常急迫，“短腸綜合征（SBS）是一種患病率極低的罕見(jiàn)病，因各種原因?qū)е滦∧c被大部分切除后，腸道有效吸收面積顯著減少所致，患者不能維持身體的營(yíng)養(yǎng)需求，嚴(yán)重影響患兒正常生長(zhǎng)需求。”

蔡威教授表示，近年來(lái)，通過(guò)多方努力，兒童患者預(yù)后顯著改善，在國(guó)外發(fā)達(dá)國(guó)家的一些腸道康復(fù)中心，兒童SBS的總生存率已接近90%。但是，仍然有相當(dāng)一部分患兒每天過(guò)著長(zhǎng)時(shí)間靜脈輸入營(yíng)養(yǎng)液的日子。

注射用替度魯肽Teduglutide，這是2012年國(guó)際上出現(xiàn)的首款也是唯一一款獲批應(yīng)用于短腸綜合征（SBS）的人胰高血糖素樣肽 2(GLP-2)類似物。它能改善腸道吸收功能和幫助減少甚至擺脫靜脈營(yíng)養(yǎng)，目前，該藥已經(jīng)歐美藥監(jiān)部門獲批，用于治療1歲及以上的短腸綜合征患者，也已在日本獲批，治療4個(gè)月及以上的短腸綜合征患者。2022年在上海舉辦的國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)上，該藥首次出現(xiàn)在展臺(tái)上，并在海南自貿(mào)港博鰲樂(lè)城進(jìn)口特許藥械政策背景下被引入國(guó)內(nèi)“先行先試”。

蔡威教授表示：“目前中國(guó)尚無(wú)SBS治療藥物獲批，但疾病嚴(yán)重性和臨床急需性不容忽視，希望各方努力，能盡快填補(bǔ)中國(guó)SBS藥物治療的空白?！?/p>

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